ASH 2019: LBA-2-hemming av «complement» C1 med sutimlimab hos pasienter med kuldeagglutininsykdom (CAD): Resultater fra Cardinal fase 3-studien

CAD er en sjelden autoimmun hemolytisk anemi med en forekomst på 16 per 1 million. Hemolyse er drevet av aktivering av klassisk komplementvei (CP), noe som resulterer erytrocytt-opsonisering med dominerende ekstravaskulær ødeleggelse og påfølgende anemi. Pasienter med CAD har en økt risiko for tidlig død og en risiko for tromboembolisme.

Sutimlimab er et «first-in-class» humanisert monoklonalt anti-C1s-antistoff som selektivt hemmer C1-komplekset av «complement», og som forhindrer CP-aktivering, samtidig som alternativ- og lektinveiene forblir intakte. Målet med Cardinal-studien er å vurdere effekt og sikkerhet ved sutimlimab hos voksne med CAD som har en nylig historie med transfusjon.

Cardinal fase 3-studien viser at sutimlimab, en «first-in-class» selektiv hemmer av CP, har en rask og vedvarende behandlingseffekt i CAD ved å forhindre hemolyse, øke Hb betydelig og forbedre QOL (FACIT-F). Disse resultatene viser at målretting av CP representerer en ny, effektiv terapeutisk tilnærming for håndtering av CAD, og indikerer at sutimlimab har potensial til å endre behandlingspraksis for pasienter med denne tilstanden.

Alexander Roeth, MD, Department of Hematology, West German Cancer Center, University Hospital Essen, University of Duisburg-Essen, Essen, Tyskland

Originaltekst: https://ash.confex.com/ash/2019/webprogram/Paper132490.html